Cat Lutz 带领的 JAX 研究团队开展了一项基因治疗策略开发项目，并试验小分子在...
罕见病和孤儿病研究工具及在线资源
为想要了解更多罕见病、临床试验和研究项目相关信息的人员提供的资源
全球各地的患者家庭联合在一起，旨在让人们意识到脊髓性肌萎缩伴呼吸窘迫 (Spinal Muscular Atrophy with Respiratory Distress, SMARD) 的存在，并对其进行研究。
您知道吗？几乎所有人都携带有导致罕见遗传疾病的基因突变！
选择适合的小鼠模型可揭示多种错综复杂的生物学关联，并可能引导潜在治疗手段的开发。在最新研究中，...
JAX 推出表征充分的临床前小鼠模型，可加快罕见病和孤儿病药物研发进度。
我们构建新模型，并通过遗传标准化和表征来让现有模型更强大，以确保数据的可重复性...
JAX 使用小鼠模型针对以下疾病进行了疗效研究：C57BL10.mdx 和 D2.mdx 用于 DMD，DyW 用于 CMD1A，以及 A/J 用于...
我们与基金会、制药和生物技术公司以及其他科学家合作，共同探索罕见病的治疗...
JAX 与 Lovelace Biomedical、Exemplar Genetics、Iontox 以及宾夕法尼亚大学合作，共同签署了一份价值 1700 万美元的合约...
在新的五年计划中，NIH 总计拨款 1060 万美元资助 JAX 中心进行快速通道治疗研究，用于治疗罕见遗传性...
临床前试验中应考虑遗传多样性，并且研究人员需要选择适合的模型系统来模拟人类...
医疗保健专业人员应如何将基因医学应用于患者护理？下面将介绍基因组风险的要点...
JAX 的 Robert Burgess 教授与合作者共同为德克萨斯州一名患有神经肌肉疾病的儿童制定个性化基因疗法...
JAX 的神经系统科学家 Cat Lutz 博士带来了一场 TED 形式的演讲，介绍罕见病研究领域的长足进步，作为实验室 JAX讲座的一部分...
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